Terapia genowa

NA CZYM POLEGA TERAPIA GENOWA?

W sierpniu 2006r. na łamach pisma Science dr Steven A. Rosenberg z amerykańskiego Narodowego Instytutu Raka, poinformował o 2 przypadkach czerniaka złośliwego, które ustąpiły w 100% pod wpływem terapii genowej .
Terapia genowa polega na wprowadzeniu do komórek kwasów nukleinowych (DNA lub RNA), czyli takich,które przechowują informację genetyczną,oraz pośredniczą w produkcji białek. Informacja genetyczna zawarta w nich ma posiadać charakter terapeutyczny,który wyeliminuje lub ograniczy skutki choroby genetycznej pacjenta.Dzięki terapii genowej możliwe jest:

-zmuszenie komórki do produkcji białka kodowanego przez wprowadzany ową metodą gen
-produkcja przez komórki białka,którego jest niedobór (leczenie hemofilii)
-produkcja białek które ,,zabijają” złe komórki,np. komórki rakowe
-wyciszanie lub unieszkodliwianie genu,odpowiadającego za choroby genetyczne
-modyfikowanie kodu DNA na korzyść człowieka,poprzez działanie chemiczne.

Są dwie metody terapii genowej: in vivo i ex vivo. Pierwsza polega na podaniu pacjentowi nośnika kwasu nukleinowego do jego ustroju. Druga polega na ,,wzięciu” z ciała pacjenta komórek,następnie wszczepiane im jest terapeutyczne DNA lub RNA, na końcu owe komórki są podawane z powrotem.
Terapia może dotyczyć zarówno komórek linii zarodkowej, komórek płodu, komórek somatycznych.
Próby leczenia komórek somatycznych organizmu obejmują głównie wrodzone defekty genetyczne, nowotwory, choroby zakaźne.